Kết thúc chết chóc trong nghiên cứu bệnh Alzheimer cho thấy nhu cầu nghiên cứu thuốc mới
Đánh giá nghiên cứu hiện có để tìm câu trả lời dược lý cho bệnh Alzheimer (AD) liệt kê hàng loạt thất bại và kêu gọi sự cống hiến lại tích cực để tăng cường quy trình phát triển thuốc AD.
Nghiên cứu đầu tiên thuộc loại này được công bố trên tạp chí Nghiên cứu & Trị liệu bệnh Alzheimer.
Jeffrey L. Cummings, M.D., Sc.D., giám đốc của Cleveland Clinic, cho biết: “Mục tiêu của chúng tôi là xem xét các xu hướng lịch sử để giúp hiểu tại sao các nỗ lực phát triển điều trị bệnh Alzheimer thường thất bại.
“Với ước tính khoảng 44 triệu người đang sống trên toàn thế giới với tình trạng này, nghiên cứu cho thấy rằng hệ sinh thái phát triển thuốc điều trị bệnh Alzheimer cần được hỗ trợ nhiều hơn do mức độ của vấn đề”.
Cái nhìn toàn diện về tất cả các thử nghiệm lâm sàng đang được thực hiện cho thấy:
- • có tương đối ít loại thuốc đang được phát triển cho bệnh Alzheimer;
- • tỷ lệ thất bại trong việc phát triển thuốc AD là 99,6% trong thập kỷ 2002-2012;
- • số lượng thuốc đã giảm kể từ năm 2009.
Sử dụng các cơ chế tìm kiếm nâng cao của ClinicalTrials.gov, một trang web của chính phủ ghi lại tất cả các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, Tiến sĩ Cummings, cùng với Kate Zhong, MD, giám đốc cấp cao của nghiên cứu và phát triển lâm sàng, và sinh viên y khoa Travis Morstorf của Đại học Touro, đã xây dựng phân tích để kiểm tra tất cả các thử nghiệm từ năm 2002.
Zhong cho biết: “Bằng cách phân tích cả các thử nghiệm đã hoàn thành cũng như đang diễn ra và các hợp chất hiện đang hoạt động, chúng tôi có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc về các xu hướng phát triển thuốc theo chiều dọc.
“Những gì chúng tôi nhận thấy là việc đầu tư vào các loại thuốc và liệu pháp điều trị AD tương đối thấp so với thách thức mà căn bệnh này gây ra. Đường ống gần như khô cạn ”.
Phân tích toàn diện này minh họa tỷ lệ thất bại cao của các hợp chất và nhu cầu cung cấp liên tục các loại thuốc mới hoặc tập trung cao hơn vào việc định vị lại, có thể được đánh giá về hiệu quả trong AD.
Với việc AD gây tốn kém hơn cho nền kinh tế Hoa Kỳ so với bệnh tim mạch hoặc ung thư, nhóm nghiên cứu tin rằng hệ thống thuốc AD phải được hỗ trợ, phát triển và phối hợp để cải thiện tỷ lệ thành công và phát triển các liệu pháp mới.
Để đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc và giảm nhu cầu liên tục phát minh ra các loại thuốc mới, các nhà nghiên cứu lưu ý rằng cần có nhiều nghiên cứu định vị lại, liên quan đến việc nghiên cứu một loại thuốc đã được phê duyệt trong một mục đích sử dụng hoặc điều kiện mới.
Ví dụ: các nhà nghiên cứu tại Phòng khám Cleveland đang dẫn đầu một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IIa mang tính bước ngoặt để xác định xem liệu bexarotene (Targretin ™), một loại thuốc hiện được FDA chấp thuận để điều trị ung thư da, có thể loại bỏ protein tích tụ trong não của bệnh nhân Alzheimer hay không, như nó đã làm trong một nghiên cứu động vật gần đây.
Nguồn: Phòng khám Cleveland
