Tương lai của thuốc chữa bệnh động kinh
Các nhà nghiên cứu đang tiến hành nghiên cứu một loại thuốc trị động kinh “theo yêu cầu” mới có thể dùng khi mọi người cảm thấy cơn động kinh bắt đầu. Thuốc viên đã được phát triển bởi một nhóm nghiên cứu tại Đại học College London, Vương quốc Anh, do Giáo sư Dimitri Kullmann đứng đầu.
Họ giải thích rằng khoảng một phần trăm số người trên toàn thế giới, hoặc 65 triệu cá nhân, mắc chứng động kinh. Khoảng một phần tư kháng lại các phương pháp điều trị thông thường, các loại thuốc ngăn chặn sự hưng phấn của tất cả các tế bào não và gây ra các phản ứng phụ.
Nhưng viên thuốc mới để ngăn chặn cơn co giật có thể giúp ích cho nhóm này, vì nó hoạt động bằng cách biến đổi gen các tế bào não, khiến chúng trở nên nhạy cảm với một hợp chất thường không hoạt động. Kullmann mô tả quá trình này. Ông nói: “Đầu tiên, chúng tôi tiêm một loại virus đã được sửa đổi vào vùng não nơi phát sinh các cơn co giật.
“Loại virus này hướng dẫn các tế bào não tạo ra một loại protein được kích hoạt bởi clozapine-N-oxide, hoặc CNO, một hợp chất có thể được dùng như một viên thuốc. Sau đó, protein được kích hoạt sẽ ngăn chặn các tế bào não hoạt động quá mức gây ra cơn động kinh, nhưng chỉ khi có CNO ”.
Ông nói thêm, “Hiện tại, những cơn co giật nghiêm trọng được điều trị bằng thuốc ngăn chặn sự hưng phấn của tất cả các tế bào não, và bệnh nhân do đó gặp phải các tác dụng phụ. Đôi khi liều lượng cần thiết để cắt cơn co giật quá cao nên bệnh nhân cần được an thần và đưa vào chăm sóc đặc biệt.
“Nếu chúng tôi có thể đưa phương pháp mới của mình vào phòng khám, điều mà chúng tôi hy vọng sẽ làm được trong vòng một thập kỷ tới, chúng tôi có thể điều trị những bệnh nhân dễ bị co giật nghiêm trọng bằng cách tiêm một lần vi-rút đã biến đổi và sau đó chỉ sử dụng CNO khi cần thiết. .
“CNO sẽ được sử dụng dưới dạng thuốc viên trong trường hợp bệnh nhân có thể dự đoán được khi nào các cơn co giật có thể xảy ra. Ví dụ, nhiều người mắc chứng động kinh kháng thuốc điều trị trải qua các cơn co giật, trong đó các cơn co giật nặng có trước các cơn co giật nhỏ hơn. Nguy cơ co giật cũng cao khi mọi người bị ốm, thiếu ngủ hoặc vào một số thời điểm nhất định của chu kỳ kinh nguyệt, vì vậy đây đều là những thời điểm thích hợp để uống thuốc như một biện pháp phòng ngừa.
“Trong những tình huống khẩn cấp, hợp chất có thể được tiêm dưới dạng thuốc tiêm. Chúng tôi thậm chí có thể xem xét một hệ thống phân phối hoàn toàn tự động, nơi CNO được cung cấp bằng một máy bơm, cũng như được thực hiện đối với insulin ở một số người mắc bệnh tiểu đường. "
Chi tiết đầy đủ về phương pháp điều trị được nêu trong tạp chí Nature Communications. Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm loại thuốc này trên loài gặm nhấm và đang lên kế hoạch thử nghiệm trong tương lai trên người tình nguyện.
Tiến sĩ John Williams, một nhà khoa học thần kinh và người đứng đầu các hoạt động lâm sàng, khoa học thần kinh và sức khỏe tâm thần tại tổ chức từ thiện The Wellcome Trust có trụ sở tại Vương quốc Anh, nhận xét: “Động kinh là một tình trạng suy nhược với các lựa chọn điều trị hạn chế. Chúng tôi mong muốn được xem cách tiếp cận đổi mới này để kiểm soát có mục tiêu hoạt động co giật có thể chuyển thành các lựa chọn điều trị mới để quản lý và kiểm soát cơn động kinh ở người như thế nào. "
Hiện nay, những cá nhân mắc bệnh động kinh thường được kê đơn thuốc chống co giật hàng ngày. Tuy nhiên, khoảng 30% vẫn bị co giật và các tác dụng phụ như thay đổi tâm trạng và buồn ngủ xảy ra ở 90% những người dùng thuốc.
Mặt khác, CNO bị phân hủy trong cơ thể sau vài giờ và chỉ ảnh hưởng đến các phần cụ thể của não chứ không phải toàn bộ não, như đối với các loại thuốc ức chế co giật.
Kullmann cho biết: “Phương pháp này hấp dẫn hơn các hình thức điều trị nhắm mục tiêu thay thế như phẫu thuật cắt bỏ vùng não nơi phát sinh cơn động kinh hoặc liệu pháp gen làm thay đổi vĩnh viễn khả năng hưng phấn của tế bào não.
“Mặc dù hiện tại không có bằng chứng nào cho thấy việc kìm hãm sự kích thích vĩnh viễn trong một khu vực nhỏ ảnh hưởng đến chức năng não, chúng tôi không thể chắc chắn rằng nó sẽ không có tác động lâu dài. Phương pháp mới của chúng tôi hoàn toàn có thể khắc phục được, vì vậy nếu có bất kỳ tác dụng phụ nào thì mọi người có thể chỉ cần ngừng dùng thuốc CNO. "
Nhóm của Kullmann cũng đang nghiên cứu về di truyền quang học, một phương pháp ức chế cơn động kinh theo yêu cầu sử dụng các xung ánh sáng để kích hoạt các thụ thể ức chế cơn động kinh trong “vùng biểu sinh”, một vùng não nhỏ thường có thể được định vị bằng kỹ thuật hình ảnh. Một thiết bị được cấy ghép truyền ánh sáng có bước sóng, cường độ và thời lượng thích hợp đến vùng não này, nơi bắt đầu co giật.
Các thử nghiệm gần đây trên các loài gặm nhấm chỉ ra rằng về nguyên tắc, việc ức chế co giật quang di truyền là khả thi. Nhưng một trong những hạn chế chính của nó ở người là nhu cầu cấy ghép các thiết bị quang học.
Các nhà nghiên cứu cho biết phương pháp di truyền / thuốc mới "là một cách tiếp cận đầy hứa hẹn để đạt được sự suy giảm khả năng hưng phấn của tế bào thần kinh cụ thể theo vùng và loại tế bào để ngăn chặn cơn động kinh."
Họ nói thêm, "Con đường dẫn đến sự dịch thuật có khả năng trực tiếp hơn so với di truyền quang học."
Tài liệu tham khảo
Katzel, D. và cộng sự. Sự suy giảm về mặt hóa học-di truyền của các cơn co giật thần kinh khu trú. Nature Communications, Ngày 27 tháng 5 năm 2014 doi: 10.1038 / ncomms4847
